Un nuevo medicamento para una parte de los pacientes afectados por el ALS, una enfermedad difícil de tratar, en la que los músculos del cuerpo se paralizan gradualmente, ha sido aprobado por el comité de expertos del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar.
Se espera que, en el futuro, el país otorgue la aprobación formal, convirtiéndose en el primer tratamiento en Japón que actúa sobre la causa subyacente del ALS.
El medicamento aprobado es “Tofersen”, desarrollado por la compañía farmacéutica estadounidense Biogen.
La ALS, o esclerosis lateral amiotrófica, es una enfermedad grave que afecta a aproximadamente 10,000 pacientes en Japón. Es una enfermedad del sistema nervioso que afecta las neuronas del cerebro y la médula espinal, y como causa se pierde el control muscular. La enfermedad empeora con el tiempo.
Según la filial japonesa de la compañía, este medicamento está dirigido a pacientes que representan aproximadamente el 2% de los casos de ALS, específicamente aquellos con una mutación en el gen “SOD1”. Se ha determinado que esta mutación genética SOD1 provoca la producción de proteínas anormales que dañan las neuronas motoras, lo que es la causa de la enfermedad.
Se espera que el nuevo medicamento prevenga la producción de estas proteínas anormales y ayude a frenar la progresión de los síntomas.
En mayo de este año, la filial japonesa de la compañía presentó una solicitud de aprobación, y el comité de expertos del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar aprobó la fabricación y venta del medicamento.
Resumen: NHK
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